2020年4月26日，中国社会保障学会“创新药与医保政策支持”项目结题研讨会以视频会议形式召开。我会会长郑功成教授主持会议并做总结。我会副会长、浙江大学教授何文炯、中山大学教授申曙光，国家卫健委药物与卫生技术综合评估中心副主任赵琨，百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨、副总裁吴焰和大中华区首席商务官吴清漪，北京协和医院教授李大魁、梅丹，北京天坛医院药学部主任赵志刚，天津大学药物科学与技术学院教授吴晶，复旦大学公共卫生学院教授刘宝，河南省肿瘤医院血液科副主任周可树，我会秘书长、中国人民大学副教授鲁全，我会副秘书长兼医保专委会秘书长严娟，以及来自中国社科院等单位的20多位专家学者出席会议。

视频会议主持人郑功成和发言嘉宾赵琨、吴晓滨、李大魁、梅丹、赵志刚、吴晶、刘宝、周可树、何文炯、申曙光、严娟

会议首先听取了对外经济贸易大学副教授王琬对项目研究成果的介绍。她从研究背景、政策分析、国际经验及政策建议等四个方面报告了这一成果。她指出，全民医保与健康中国建设需要构建创新药公共政策支持体系，推动医药产业发展离不开创新药医保政策支持。近年来，中国政府制定了一系列政策法规，有效地提高了我国创新药产业的整体竞争力。通过梳理创新药研发、审批、使用三个环节的支持政策及英国、德国、澳大利亚等国际先行经验，课题组从进一步完善研发与审批阶段的政策支持体系、开通医保准入绿色通道以打通“最后一公里”、完善相关配套支持措施三个方面提出了具体政策建议。

百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨介绍了本土创新药面临的医保准入现状。他指出，我国经过几十年的发展在生物制药方面发生了翻天覆地变化，过去医药以仿制药为主，近几年国家的扶持政策产生了较好的效果。疫情当前，中国在关键问题决策与实施方面展现出了强大的应急能力。此外，中国也表现出强大的科研能力，核酸检测试剂、疫苗等研制速度丝毫不比国外落后。与此同时，我国也面临一些挑战：一是存在医保审批时效的空档期问题，如何将空档期缩短或消除成为挑战。二是专利药与高价的自费药等基本都来自外企，国家药品谈判的红利基本被外企拿走，是否有一个机制能够平衡生物制药产业成为挑战。他希望国家能够有一个对医药产业的全程扶持政策，强化医保的准入机制，这对保障我国医保基金的安全、解决病人的高额医疗费用都非常有利。他强调，只有中国的本土创新药发展更加强大，在国际上的合作才会更长远。

北京天坛医院药学部主任赵志刚指出，创新药是国家未来发展非常重要的一个方向，特别是核心技术、核心药物的发展。药物创新方面如何保持领先地位，核心药品如何保持在特殊情况下的国内供应，如何鼓励国内企业创新发展，应该是国家、社会各层面都要考虑的一个问题。创新药与医保政策支持是相互关联的两个话题。创新药支持不仅涉及医保，还有审批、国家重大专项制度的设立等，都是与创新药关联的，所以如何以更快的速度为那些有真正价值的创新药开辟“绿色通道”、支持创新药发展显得尤为重要。他强调，创新药是一个概念，要对创新药进行一个评价、甄别分类，采取不同的管理措施，保证医保支持政策的有效性。针对创新药发展，他提出了三点建议：第一，要从顶层设计上进行规划，从顶层设计加强管理，避免资源浪费。第二，对于创新药物进行分类分批管理，对不同创新药价值、重要性的大小进行区分，采取不同的支持措施。第三，对药品的价值进行安全性、有效性等方面的评估，尽快建立第三方药品价值评估机构，建立标准的操作流程，对新药的价值快速做出判断，以供国家相关决策部门参考。此外，新药研发应当采取合理方式，既不能违背世贸组织的原则，又能保持国内政策对创新药的支持鼓励，这还需要从策略、法律法规等方面进一步思考。

北京协和医院教授梅丹提出了五点建议：第一，成立专家咨询委员会在国际经验中表明是有益的，如何做好专业性的评估需要数据和适宜的组织架构，早前同医保相结合的评估调查主要依靠文献和报告中的数据，针对中国创新药问题应有自己的数据。第二，从临床角度，要明确创新药品同现有市场上哪些药品进行比较，以及药品的受众人群与产品本身的特点，不能仅给临床大夫一个选择的机会，否则难以显示出创新药的特色。此外，要明确在何种指南中进行比较。目前国内的指南数量与指南制定主体数量多等现实难以凸显其临床地位。第三，除了临床有效，还要考量患者预算影响分析等方面的内容。同时，预算影响分析不仅需要考虑医保的决策，也需要考虑医院的总额控制。第四，科技部、药监局、医保局等相关部门给出大量的政策，但最终政策的落地、药品使用和费用的可承受性非常重要。病人不仅要用得起，还要能够长疗程使用，要实现企业开发成本和病人费用负担的平衡。第五，医生对生物制剂不熟悉，非常需要合适的药物说明，避免因为缺乏合适的药物说明而影响使用。此外，目前创新药、生物类似药品过多，面临开发、研发和临床的病人缺乏的问题。在此情形下，生物制剂、创新药等应注意避免重走仿制药的老路。最后，如何建立我国医生、患者对国产药品的信心和使用意愿是需要多方共同参与思考，要考虑不同医院的偏好、不同专科的发展状况，避免负面效果。

北京协和医院教授李大魁指出，中国已经进入创新药的崭新发展阶段，尤其是新冠肺炎疫情爆发以来，疫情对于药品创新是个很大的挑战，如果没有成套的研发和生产能力很难适应新的挑战，所以，中国的自主创新和医药事业需要大力支持。目前，我国创新药审评速度提速很快，审评质量大幅提高，这为政策的完善打下了坚实基础，但仍有需要改进的空间。改进的关键问题是创新药支持政策落实，真正打通创新药应用的“最后一公里”，保障创新药惠及病患。因此，要做好创新药应用中多个环节的衔接。在快速优先审评之后的招标采购、医保目录、临床应用等环节应该无缝对接，否则就会延误病人治疗机会，造成健康损失。他提出六点建议：一是治疗的临床价值要进行分层管理；二是增强国际互认；三是实行负面清单制度；四是不仅要关注药品上市，还要关注药品上市后的继续开发；五是在公平竞争的前提下，配套支持自主研发药品价格政策；六是挖掘新型发展中国家的国际经验更加有助于我国相关政策的借鉴学习。

国家卫健委药物与卫生技术综合评估中心副主任赵琨认为，该课题立足于推进健康中国建设的大背景，要保证健康中国，应当实现全民健康覆盖。全民健康覆盖至少包括三个维度：一是人民在有医疗需求时能够得到有质量的医疗服务并且支付的成本应当越来越少；二是能够不断接触改善生活质量、健康质量的相关技术；三是基本医疗保障能够覆盖更多人民。中国一直提倡1.1类创新药的发展，在公共政策方面给予了非常明显的优先安排，也释放了很强的信号以加快创新技术转移转化。在打造支持创新药发展的全方位政策链条时，除了关注研发、审批、使用、监管环节，还应包括淘汰和叫停。她指出，实施创新药科学分区、分类、分级别管理非常重要，已有分级评价维度提炼出了临床价值、经济价值以及社会价值，社会价值还应当细分出病人价值、创新价值等。

天津大学药物科学与技术学院教授吴晶指出，健康中国战略需要公共政策体系支持，而政策体系需要进行顶层设计，其中创新药在政策顶层设计中占有重要地位。她指出，如何平衡创新药的可及性与医保基金的可负担性要考虑两点：第一，强调以价值为导向的战略性购买中，如果在平衡中发现对国家与人民的益处是大于可能面临的风险，则在顶层设计上就应该给予考虑。第二，在顶层设计中要清楚创新药给我们带来的价值是进一步帮助平衡当前的药物可及性与未来的药物可及性，如果对当前的创新药没有一个公平合理的政策待遇，就会降低研发速度，导致未来创新药竞争程度低，价格就会上升。对此，她也提出四点想法：第一，关于医药注册审批和医保准入如何能够同步进行，应当在国家可执行的基础上，要借鉴较好的国际经验，并可在本土创新药上先行尝试后再普及。第二，创新药的政策方面要进行动态调整，面对新情况、新条件，评审条件也要考虑创新性变化。第三，要考虑风险共担机制，一些创新药与罕见药如何更快进入医保目录，是要依靠风险共担协议，可以先签协议进入目录，看疗效进行动态调整。第四，公共政策要带动药物经济学科发展，中国药物经济的外部收益是较大的。

复旦大学公共卫生学院教授刘宝指出，投入高、不确定性高、具有波动性、周期长，以及创新药企需要得到合理的补偿是创新药的基本特征。经过多年发展，我国创新药外部环境发生了巨大变化，包括外部政策环境、组织机构调整、实践发展、学术上对创新药界定的调整以及国际环境对创新药的影响等。环境的变化对创新药政策提出了新的要求，即要进一步加快解决“最后一公里”的问题。为此，他提出五点建议：第一，要学习国际上审批速度快、对外相对公开透明稳定的审批机制，并通过立法的手段保障政策更加透明和高效。第二，要在技术上突破，将临床试验与医保审批连接起来，在临床试验过程中同步开展药物经济学评价，这就要求临床试验的机构同时具备药物经济学评价的能力。第三，需要将医保谈判对创新药的价格机制影响纳入考虑。要全方位考虑谈判机制对于价格的影响，进一步完善价格机制的科学支持。第四，推动药品的注册和医保的协同，需要具有全球化视野。第五，相关政策的制定需要平衡好短期和中长期的成本效益。

河南省肿瘤医院血液科副主任周可树指出，新药对病人的重要性与医保政策对确保病人看得起病、提高生活质量方面非常重要。她提出了三点建议：第一，要明确什么是真正的创新药，对于其评价机制，首先是药物的疗效，是不是高效安全的药物，其次是临床应用的迫切性如何，这是非常重要的评价标准，再次是新药的研发与评审环节，国家层面同类药物不要批得过多。第二，肿瘤等疾病逐渐成为慢性疾病，很多病人在应用新药与好药的前提下，其生存已接近正常人，所以其服药的过程很长，这对国家基本医疗保险将是一个挑战，因此应将商业保险与基本医疗保险相结合。第三，要重视药物上市后的疗效，特别是安全性的评估，要设立淘汰机制。创新药与医保政策支持的细节如何落地，可以参照国外相关经验。最后，她从临床实践的角度，对部分相关药物的疗效进行了介绍。

我会副会长、浙江大学教授何文炯指出，目前药品方面存在的问题有以下几点：第一，新药批的太慢。第二，部分药品该进而未进医保，以及药品进医保的速度较慢。他强调，研究创新药如何进医保、如何快速进医保是非常有价值的，尤其是从疗效好、真创新、可及性强、可降低医疗保障基金成本、减轻病人用药负担、增强民族制药业的发展和竞争力角度进行分析。从公共政策角度而言，保证药品质量、效果的前提之下，对创新药的支持本质上是优化医疗保障药品目录的问题。他提出了两点建议：第一，进一步明确药品进医保目录程序的理念和思路，加强创新药支持的原则。第二，程序设计的已有研究需要进一步细化，包括评价早期程序可能产生的负面后果，以及程序进入中对基本医疗保险药品谈判的机制和规则，例如，商业保险目前已有的办法是通过人寿保险的方式来做医疗保险，采取定额给付的方式，未来则需要考虑发挥保险行业协会的作用。

我会副会长、中山大学教授申曙光提出了三点建议：第一，无论是医药审批还是医保目录的进入均要进行分类管理，避免鱼龙混杂，要寻找一个合理评估的机制。第二，更加关注药物经济学评价的同时，还要考虑医保方面的评价，医保方面要考虑基金的可持续性。因此，应考虑如何使药物经济学评价与医保评估更加合理同步。第三，要多部门协同，国产创新药开发是一个比较复杂的过程，涉及的部门较多，各部门不能仅考虑自身，要协同推进，避免数据脱节。

我会副秘书长兼医保专委会秘书长严娟从三个方面提出了关于支持创新药发展的想法。第一，实行创新药分类扶持政策很有必要，由于国家将创新药发展以产业布局的站位进行谋划，需要进一步加大政府、社会资本的投入。实际上国家已经出台了相应政策，但在取得创新成果后，后续如何帮助企业控制研发成本、消化解决困难是需要思考的。第二，关于创新药与医保联动的问题，建议从效价比的角度进行考量。国家医保局成立后，对创新药的支持力度很大。在创新药三期临床试验时，经济学评价应当持续跟进。此外，需要建立创新药的动态调整准入机制和药物使用的动态评价机制，有助于激发创新药研发企业的积极性、最大限度地发挥创新药的医用价值。第三，要进一步探索和发挥商业保险的作用，政策设计时要让商业保险能够对创新药有一定的投入和承接。